[세계의 장애우]유전자 치료환자 사망, FDA 인간실험금지 > 기획 연재

유전자치료에 대한 희비가 엇갈리고 있다. 프랑스에서는 지난  3월 최초의 유전자치료에 성공을 거두었지만 미국에서는 유전자 치료를 받은 환자들이 잇달아 사망한 사실이 폭로되어 충격을 던져주고 있다. 지난 6월말 인간게놈지도 초안이 공식 발표되어 유전자치료에 대해 기대치는 높아지고 있지만 잇따른 사망 사건으로 불안감도 증폭되고 있다.
유전자치료 시도는 지난 해부터 시작되었다. 지난해 9월 2일 미국 오하이오 주립대학 의료센터가 근육디스트로피 장애우(37)를 상대로 인류 최초의 유전자치료를 시도한 것을 시작으로 여러 나라에서 경쟁적으로 유전자치료가 시도되고 있다. 
한편 지난 3월 27일  프랑스  파리 네커 병원에서는 생명에 위협적인 면역체계질환을 지니고 태어난 두 명의 유아에 대한 유전자치료에 성공을 거두었다. 이는 사실상 유전자치료의 첫성공 사례로 받아들여지고 있는데 현재 이들은 면역체계기능을 완전히 회복했고 1년 후면 건강을 되찾고 정상의 삶을 영위할 것으로 전망하고 있다.
그러나, 유전자치료에 빛만 있는 것은 아니다. 프랑스의 성공과는 달리 미국에서는 유전자치료에 제동이 걸렸다. FDA는 1월 28일 근육디스트로피 유전자 치료를 연구하는 펜실베니아 연구소 등 8개 연구소의 인간에 대한 유전자치료 시험 중단을 명령했다. 이 결정은 지난해 9월 펜실베니아대학 연구소에서 유전자치료를 받던 희귀 신진대사 질환에 걸린 제시 겔싱거라는 18세 소년이 사망한 사건에서  비롯됐다. 수사결과 이 소년은 유전물질을 주입받은 후 치명적인 부작용으로 4일만에 사망한 것으로 뒤늦게 밝혀졌다. 이에 이어 지난 5월 2일에는 미국 터프스대학 연구원들이 암이 의심되는 환자의 종양이 유전자 치료로 인해 3개월간 두배로 자랐으며, 한 여성 지원자는 유전자 주입 후 심장에  쇼크를 받고 몇 달 만에 사망했다고 보고해 충격을 가중시키고 있다.
미 당국은 이밖에도 유전자치료 도중 사망했거나 다른 질환이 발생한 사실이 제대로 보고되지 않은 사례가 적지 않을 것으로 보고 있다. 결국 지난 5월 FDA는 유전자치료  실험을 동물실험에만 국한하도록 최종 결정했다.
유전자치료의 매카니즘은 건강한 사람의 유전자를 추출해 배양하고 바이러스 속에 집어 넣은 다음 유전자에 결함이 있는 환자의 몸속에 넣어 정상유전자로 교체시키는 순서로 이루어진다. 그러나, 이 방법은 유전자를 전송하는 데 사용하는 바이러스 벡터(유전자를 실어나르는 도구)가 인체 면역체계의 민감한 반응을 불러 일으켜 경우에 따라 사망을 부를 수 있고 실제 실험에서도 장기적인 효과를 나타내지 못하는 것으로 결론 내려졌다.
이에 따라 유전자치료 방법에 근본적인 방향전환이 일어나고 있다. 지난 6월 1일 미국과 영국의 3개 대학의 연구자들은 듀센형 근육디스트로피를 장기적으로 치료하기 위해 전혀 새로운 방법을 도입했다. 이들이 사용한 방법은 새유전자를 주입시키기보다는 신체가 지니고 있는 유전장애(돌연변이)를 치유할 수 있는 선천적인 시스템에 의존해 스스로 치유력을 갖도록 하는 것이다.
연구팀은 실험실에서 가공 올리고뉴클레오티드(oligonucleotide)라는 단백질을 만들어 치료가 필요한 유전자 오른편에 접합시켜 스스로 치료할 수 있는 유전자를 만들어 냈다. 이를 듀센형 근육디스트로피 형태로 키워진 골든리트리버견의 정강이 근육에 주입을 했고 개의 세포들은 정상 디스트로핀(근육생성물질)을 생산해냈다. 그것은 11개월 후에 괴사했으나 세포들이 자체 치유능력을 회복한 것으로 나타났다.
의학계는 면역반응을 유발하지 않는 이 치료법에 흥분을 감추지 못하고 있지만 인체에 완전한 안전성이 확보되지 않는 한 당분간 인간에 대한 실험은 이루어지지 않을 전망이다.

이현준 기자